Новый препарат
Что такое новый препарат?
Новое лекарство — это лекарство или терапия, которые ранее не использовались в клинической практике для лечения какого-либо заболевания или состояния здоровья. Новое лекарство разработано фармацевтической компанией и должно пройти различные клинические испытания для проверки его эффективности и безопасности. Прежде чем он поступит в продажу в США, он должен сначала получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
Ключевые выводы
- Новые лекарства — это инновационные соединения, которые еще не поступили на рынок и используются для лечения болезней или состояний здоровья.
- FDA отличает новое лекарство от лекарства, если научное сообщество не может гарантировать его безопасность и эффективность в соответствии с назначением.
- Процесс вывода нового лекарства на рынок — дорогостоящий и многоэтапный процесс, включающий одобрение FDA, обширные исследования и клинические испытания.
- FDA приложило усилия для утверждения большего количества новых лекарств за последние несколько лет, что значительно помогло определенным заболеваниям.
Понимание нового лекарства
Новое лекарство может быть инновационным новым соединением, классифицируемым FDA как новое молекулярное соединение, или может быть связано с ранее одобренным продуктом. Получение разрешения FDA на лекарство — это многоэтапный процесс, на который уходят годы и миллионы долларов.
FDA определяет новое лекарство как отличное от лекарства, если оно не принято научным сообществом, как «безопасное и эффективное для использования в условиях, предписанных, рекомендованных или предложенных на этикетке».
Как утверждается новый препарат
Процесс вывода нового препарата на рынок включает следующие этапы:
- Разработка нового лекарственного препарата
- Тесты на токсичность на животных, чтобы убедиться, что соединение безопасно для человека.
- Заявление о новом исследуемом лекарстве (IND)
- Клинические испытания или исследования фазы 1, в которых упор делается на безопасность препарата и побочные эффекты.
- Фаза 2 клинических испытаний, в которых основное внимание уделяется эффективности предлагаемого препарата.
- Клинические испытания фазы 3, которые представляют собой очень крупные, многоэтапные испытания, собирающие больше информации о безопасности и эффективности препарата.
- Заявка на новое лекарство (NDA) в FDA, которая представляет собой исчерпывающий документ, содержащий всю вышеуказанную информацию.
- Обзор NDA FDA
- Обзор маркировки лекарств и инспекция предприятия FDA
- Одобрение (или отклонение) препарата FDA
Центр FDA по оценке и исследованию лекарств (CDER) — это особый орган в FDA, который отвечает за рассмотрение процесса разработки новых лекарств. CDER обладает глубоким пониманием науки, используемой для создания новых продуктов, процессов тестирования, производственных процедур, а также болезней и состояний, которые должны лечиться с помощью новых продуктов. CDER предоставляет научные и нормативные рекомендации, необходимые для вывода новых продуктов на рынок.
Новый кандидат на лекарство может потерпеть неудачу на любом этапе процесса. В клинических испытаниях призваны однозначно установить, что препарат является безопасным и эффективным в лечении целенаправленных индикаций. Однако в определенных случаях можно использовать ускоренные версии процесса утверждения, например, при разработке нового многообещающего лекарства, которое может лечить редкое или опасное для жизни состояние.
FDA недавно предприняло усилия по увеличению количества разрешений на лекарства.По состоянию на 23 декабря 2020 года FDA одобрило 53 новых препарата на год. В 2019 году агентство одобрило 48 новых лекарств. В 2018 году их было 59, а в 2017 — 46.6 Эти цифры выгодно отличаются от 22 новых лекарств, одобренных в 2016 году. С 2000 по 2010 год, в среднем было одобрено новых молекулярных объекта (NME) в год, а в 2011 году их число выросло до 35, а с 2011 по 2018 год было одобрено в среднем 59 NME в год.
Пример из реального мира
При средней стоимости 2,1 миллиона долларов на пациента Золгенсма являетсясамым дорогим лекарством, когда-либо одобренным FDA. Zolgensma, созданнаякомпанией, принадлежащей швейцарскому фармацевтическому гигантуNovartis, лечит спинальную мышечную атрофию (СМА), генетическое заболевание, которое разрушает нервные мышцы.Только один другой препарат на рынке, Спинраза, лечит такое же состояние.
Предварительное исследование нового препарата (IND), которое гарантирует, что будущие разработки и доклинические испытания будут приемлемы для FDA для Zolgensma, было проведено в 2011 году. неудовлетворенная медицинская потребность в 2013 году. В2014 годуему также был присвоен статус налоговыми льготами для клинических испытаний редких заболеваний.После клинических испытаний были завершены и обновление к препарату закончено, препарат был окончательно утвержден в июне 2019 года
Высокие цены Золгенсмы являются отражением ее затрат на исследования и разработки (НИОКР) и рыночной экономики. СМА — редкое заболевание, и для избранных были проведены клинические испытания. Так как Zolgensma лечит генетическое заболевание редко, цена препарата должна быть достаточной для финансирования будущих исследований и операционных затрат.