Фаза 2

Что такое фаза 2?

Фаза 2 — это вторая фаза клинических испытаний или исследований нового экспериментального препарата. На этом этапе основное внимание уделяется его эффективности. Центр оценки и исследования лекарственных средств, или CDER, подразделение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, наблюдает за этими клиническими испытаниями.

В исследованиях фазы 2 обычно участвуют сотни пациентов, страдающих заболеванием или состоянием, которое кандидат в лекарство стремится вылечить. Основная цель испытаний фазы 2 — получить данные о том, действительно ли препарат работает при лечении заболевания или показания, что обычно достигается с помощью контролируемых испытаний, которые тщательно отслеживаются, а безопасность и побочные эффекты также продолжают изучаться.

Понимание фазы 2

Исследования фазы 2 также направлены на установление наиболее эффективной дозировки препарата и оптимального метода доставки. Испытания фазы 2 обычно являются самым большим камнем преткновения при разработке нового лекарства.

Испытания фазы 2 обычно представляют собой двойные слепые рандомизированные плацебо-контролируемые исследования. Это означает, что некоторые пациенты, включенные в исследование, получат лекарство-кандидат, а другие — плацебо или другое лекарство. Распределение выполняется на случайной основе, и ни участник, ни клинический исследователь не знают, будет ли участник получать лекарство или плацебо. Эта случайность и анонимность строго соблюдаются, чтобы предотвратить предвзятость в исследованиях.

По оценке исследователей, опубликованной в 2016 году, затраты на проведение 2-й фазы испытаний варьировались от 7 миллионов долларов для сердечно-сосудистых заболеваний до 19,6 миллиона долларов для гематологии.Три основных статьи, которые повлияли на общую цифру, — это расходы на клинические процедуры, расходы на административный персонал и расходы на мониторинг участков.

Частота успеха и влияние на запасы испытаний фазы 2

Испытания фазы 2 считаются успешными, если анализ данных включенных участников показывает, что экспериментальное лекарство работает при лечении заболевания или показания. Пациенты, получавшие экспериментальное лекарство, должны иметь лучшие клинические результаты на статистически значимой основе, чем пациенты, получавшие плацебо или альтернативный препарат. Если испытания фазы 2 успешны, препарат переходит к исследованиям фазы 3.

Исследования фазы 2 начинаются только в том случае, если исследования фазы 1 не выявляют чрезмерно высокой токсичности или других рисков безопасности экспериментального препарата.В то время как около 30% лекарств в исследованиях фазы 1 не переходят на стадию 2 фазы, потому что они недостаточно безопасны, шансы перехода лекарств с фазы 2 на стадию 3 испытаний еще ниже — около двух третей не дают результата. это.

Из-за относительно низкого уровня успеха на этапе 2 реакция рынка на успешный результат этапа 2 обычно вознаграждается значительным повышением стоимости акций компании, разрабатывающей препарат. Степень удорожания акций зависит от ряда факторов, включая преобладающую среду для акций в целом и медицинских акций в частности, заболевания или признаков, на лечение которых направлено лекарство, силы результатов фазы 2 и движения цен на акции. до публикации результатов Фазы 2.

Пример испытаний фазы 2

В декабре 2019 года цена акций Protagonist Therapeutics подскочила более чем на 70% после того, как компания объявила об успешных предварительных результатах испытаний фазы 2 PTG-300, препарата, используемого для лечения перегрузки железом при заболеваниях крови.3 Испытания проводились на пациентах с бета-талассемией, состоянием, характеризующимся повышенным уровнем железа в крови. Инвесторы были в восторге от результатов, потому что они указали на потенциальный рынок для препарата и предложили возможность найти подходящую дозировку, необходимую для регулирования уровня железа.