Статус орфанных лекарств
Что такое статус орфанных лекарств?
Статус орфанного лекарства дает компаниям, изучающим лекарства от редких заболеваний, семилетнее окно снижения налогов и исключительное право на разработку лекарства от конкретного заболевания. Статус орфанного лекарства может быть предоставлен новым лекарствам, уже одобренным лекарствам или лекарствам, которые уже есть на рынке. Однако, если препарат уже одобрен, спонсор должен представить правдоподобную гипотезу о том, насколько препарат клинически превосходит предыдущие или не разработанные препараты.
Ключевые выводы
- Статус орфанного препарата дает компаниям эксклюзивные права на маркетинг и разработку, а также другие преимущества для возмещения затрат на исследования и разработку лекарств для лечения редких заболеваний.
- Закон о лекарствах для сирот был разработан, чтобы побудить компании разрабатывать лекарства от редких заболеваний.
- FDA может аннулировать статус орфанного препарата.
- Однако фармацевтические компании предпочитают лечить менее дорогие заболевания и состояния, а не дорогие и редкие.
Понимание статуса орфанных препаратов
В 1982 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) признало отсутствие стимулов для фармацевтических компаний разрабатывать лекарства от редких заболеваний. Из этого осознания родился Закон 1983 года о лекарствах для сирот. План состоял в том, чтобы бороться с болезнями, от которых страдают менее 200000 человек в США.
Управление по разработке продуктов для сирот (OOPD) поощряло компании к осуществлению прав, предусмотренных Законом о лекарствах для сирот от 1983 года. OOPD разрабатывает и присуждает гранты компаниям, биологам, клиницистам и исследователям, которые хотят разрабатывать продукты и лекарства для лечения этих редких заболеваний.. Закон называет эти группы людей спонсорами.
Краткий обзор
В 1985 и 1990 годах в Закон о лекарствах для сирот были внесены поправки, в которые были включены другие продукты, помимо лекарств, такие как биопрепараты, медицинские устройства и медицинские продукты (в основном продукты для беременных).
Особые соображения
Хорошо известно, что фармацевтические компании — это в первую очередь бизнес, а во вторую — лекари. Фармацевтические компании ежегодно тратят миллиарды долларов на НИОКР. Например, Pfizer (PFE) заработала 53,647 миллиарда выручки в 2018 году. Расходы на НИОКР составили около 8 миллиардов за год. Это составляет 14,9% дохода, потраченного исключительно на НИОКР.
Разработка новых лекарств также является рискованным делом, если компания не может получить патент. Также существует жесткая конкуренция со стороны подделок, дженериков или аналогичных лекарств. Многие предприятия идут туда, где относительно легко заработать деньги.
Преимущества и недостатки статуса орфанных лекарств
Помимо исключительных прав и налоговых льгот на исследования, FDA окажет техническую помощь при подаче заявок на орфанные препараты, возможное сокращение периода ожидания и скидки на регистрационные сборы. Статус также предлагает 50% налоговую скидку на стоимость клинических испытаний.
Статус орфанных лекарств предназначен не для спонсоров, чтобы возместить все затраты на разработку лекарств, а скорее как механизм снижения затрат и упорядочения регулирования. FDA может легко отменить регистрацию орфанных препаратов. К распространенным причинам относятся: любые ложные утверждения или опущенная информация в вашем запросе о назначении, или если FDA считает, что заболевание или состояние затронет более 200 000 человек в будущем.
Разработка лекарств для лечения огромного количества болезней в мире — это направление бизнеса, которое может привести к большим состояниям. Однако в фармацевтике самые большие состояния часто делаются за счет разработки лекарств, которые становятся стандартом для лечения распространенных болезней. С точки зрения бизнеса наличие большого рынка гарантирует, что компания сможет быстро окупить затраты на разработку, получив максимально возможную выгоду.